אופטימיות זהירה - זוהי תגובת המדענים להודעה של חברת הביוטכנולוגיה ביוג'ן על הצלחה של ניסוי קליני
בתרופה לעצירת מחלת האלצהיימר, הסוג הנפוץ ביותר של דמנציה (שיטיון).
ביום חמישי הודיעה
ביוג'ן על הצלחת הניסוי, בתחום שבו אחוז הכישלונות עומד על 99.6 אחוזים. רק לשם השוואה, בתרופות נגד סרטן ההצלחה בבדיקות קליניות עומדת היום על 20 אחוזים בממוצע. החיפוש אחרי תרופות נגד דמנציה נתקל בעשור האחרון בעשרות כישלונות, וגם הניסוי הראשוני בבדיקה של ביוג'ן לא צלח.
המאפיין של מחלת האלצהיימר הוא הצטברות של החומר אמלויד מסביב לנוירונים במוח. החומר גורם להתנוונות הנוירונים ולשורה של מחלות ניווניות. ביוג'ן וחברת Eisai מטוקיו דיווח בסוף השבוע על הוכחה "משמעותית סטטיסטית" של הצלחת התרופה BAN2401, שבבדיקות לאורך 18 חודשים, הצליחה להאט את הצטברות האמלויד מסביב לנוירונים.
מניות ביוג'ן עלו ב-20 אחוזים בעקבות ההודעה, כשמשקיעים מעריכים כי יש סיכוי של 50 אחוזים שהתרופה תאושר לשימוש בקרוב. עם זאת, בחברה היו אתמול יותר זהירים, מכיוון שהצטברות האמלויד היא רק אחת הסיבות להתפתחות המחלה, ועדיין לא ידוע מה הגורם הראשוני למחלה. מומחי רפואה טוענים בשנים האחרונות שההתמקדות של המחקר בהצטברות האמלויד עלולה לפספס את המטרה העיקרית שהיא מניעת המחלה.
בניסוי הנוכחי הוכחה היכולת של התרופה להסיר את האמלויד שהצטבר מסביב לנוירונים. לדברי מנכ"ל ביוג'ן, סטליוס פפדופולוס, "חשוב מזה הייתה העובדה שהסרת האמלויד הייתה מלווה בהאטה של הידרדרות היכולת הקוגניטיבית". לדבריו, יש צורך במחקר נוסף, ו"זה לא כאילו שיפרנו את המצב או שייצבנו את ההידרדרות הקוגניטיבית. האטנו את ההידרדרות הקוגניטיבית".
בניסוי הקליני השתתפו 856 חולים ש"הראו האטה משמעותית סטטיסטית של התפשטות המחלה", לעומת קבוצת הביקורת שנטלה תרופות דמה. ניסוי קליני קודם, מצומצם יותר, שנמשך 12 חודש, הוגדר ככישלון, ולכן הייתה הפתעה מתוצאות הניסוי הנוכחי.
התוצאות הן גם הוכחה קלינית ראשונה, שאכן יש קשר בין הצטברות אמלויד מסביב לנוירונים לבין מחלות התנוונות המוח, ובראשן אלצהיימר. חוקרים רבים מאמינים, כי מציאת תרופה לאלצהיימר היא רק עניין של זמן. החוקר ג'ף קאמינגס, המפרסם כבר מספר שנים דו"ח שנתי על התקדמות המחקרים על בריאות המוח, מדגיש בכל דו"ח את הצורך הדחוף בתרופות, והוא דוחף להרחבת המחקר מעבר לבדיקה של הצטברות האמלויד.
למרות זאת, הוא פרסם שלשום הודעה, לפיה "תוצאות הניסוי עם תרופה BAN2401 מרשימות ומספקות תמיכה חשובה לתיאוריה של האמלויד". לדבריו, "בשלב זה של פיתוח התרופה, לדעתי, כל מה שמצביע על כך שהתרופה משפיעה על המוח כפי שציפו שיקרה, זה דבר טוב".
עד היום אין טיפול המאט את התפתחות אלצהיימר, שהיא הסוג הנפוץ ביותר של דמנציה. התרופות הנמצאות בשוק לכל היותר מקלות על התסמינים של המחלה.
ממצאי המחקר יוצגו בכנס איגוד האלצהיימר הבינלאומי שיתקיים בסוף יולי. השלב השלישי של הבדיקות הקליניות של התרופה של ביוג'ן יתחיל בסוף 2019 או בתחילת 2020. אם גם שלב זה יוכתר בהצלחה, ביוג'ן מאמינה כי התרופה תהיה זמינה לציבור בתוך שלוש שנים מהיום.
